SS Emoglobinopatie

La mission consiste nel garantire il percorso di diagnosi, cura e follow-up di pazienti pediatrici, adolescenti e giovani adulti affetti da emoglobinopatie ed altre emopatie congenite ed acquisite.

L’attività clinica di diagnosi e cura si articola in:

• Diagnosi delle emoglobinopatie, di emopatie congenite rare, ed emopatie acquisite;
• Terapia trasfusionale cronica o eritroscambio per pazienti affetti rispettivamente da talassemia e anemia a cellule falciformi;
• Gestione della terapia ferro-chelante e della terapia medica con farmaci innovativi per pazienti affetti da emoglobinopatie;
• Gestione multidisciplinare per la prevenzione e il trattamento delle complicanze in pazienti in regime trasfusionale cronico;
• Valutazione iniziale e selezione dei pazienti da avviare a trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche per emoglobinopatie ed emopatie congenite ed acquisite;
• Controllo clinico, strumentale e follow-up, dopo la dimissione, dei soggetti sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali midollari, periferiche e cordonali;
• Supporto psicologico a bambini/adolescenti e alle famiglie. 

Patologie trattate: 

• Sindromi talassemiche, anemia a cellule falciformi, altre emoglobinopatie rare;
• Anemie congenite o acquisite;
• Aplasie midollari;
• Piastrinopenie acute e croniche e piastrinopatie;
• Neutropenie;
• Immunodeficienze primitive. 

Reti

La Struttura fa parte dello European Reference Network (ERN): EuroBloodNet.

Aree cliniche di eccellenza

• Centro di riferimento nazionale/internazionale per il trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche nelle emoglobinopatie;
• Centro di riferimento per la terapia genica delle emoglobinopatie.

Attività di Ricerca

• sperimentazione di farmaci innovativi per la cura delle sindromi talassemiche;
• procedure di trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche;
• terapia genica per la cura delle emoglobinopatie.